Arriva Crispr-Cas3, una tecnica di modifica genetica ancora più efficiente

Arriva Crispr-Cas3, una tecnica di modifica genetica ancora più efficiente
Crispr

(foto: Victor Habbick Visions/Science Photo Library via Getty Images)Crispr va ancora avanti e diventa più efficiente. Oggi una nuova tecnica, chiamata Crispr-Cas3, viene studiata per la prima volta in cellule umane da un gruppo di ricerca coordinato dalla Cornell University. Questa tecnologia scansiona tutto il genoma ed è in grado di eliminare lunghi frammenti di dna a partire da un singolo punto iniziale colpito. Un obiettivo, spiegano gli scienziati, che non è possibile ottenere con tecniche più tradizionali di Crispr, come Crispr-Cas9. I risultati sono pubblicati su Molecular Cell.

Le tecniche Crispr

Crispr è una tecnica di editing genetico che si ispira al meccanismo utilizzato dai batteri contro virus invasori. Questa tecnica riesce a eliminare specifiche sequenze di dna, sostituite poi con nuove parti. Da quando è nata ci sono diversi metodi Crispr (da Crispr-Cas9 a Crispr-Cas12, fino ai nuovi e in corso di studio Crispr-CasX, Crispra e altri). Molti studi si basano sulla tecnica tradizionale Crispr-Cas9, dove Cas9 è un enzima (una piccola proteina) che, proprio come un paio di forbici, taglia la parte da sostituire del dna.

Studiare l’intero genoma

Il genoma umano comprende tutto il Dna e include non solo i geni, che contengono le informazioni per produrre le proteine di cui è composto il nostro organismo. C’è anche una parte detta dna non codificante, che rappresenta oltre il 98% di tutto il genoma e che non collabora alla produzione delle proteine. Spesso chiamata in passato dna spazzatura, questa porzione del genoma è stata riabilitata, dato che sembra avere un ruolo nel regolare e controllare l’espressione dei geni e dunque anche nello sviluppo delle malattia.

Crispr-Cas3

Attualmente esistono strumenti genetici limitati per caratterizzare e studiare queste parti. Solitamente Crispr-Cas9 viene utilizzata per studiare e rimuovere lunghe sequenze di dna. Ma oggi gli scienziati hanno messo a punto una tecnica Crispr potenzialmente ancora più efficiente. Questo metodo, chiamato Crispr-Cas3, consente di esaminare l’intero genoma e di rilevare anche le parti cosiddette non codificanti. L’idea è che possa essere utilizzato per scansionare gli elementi non codificanti e per rimuovere lunghe sequenze di dna. Dopo aver eliminato queste sequenze i ricercatori possono procedere a studiarne la funzione.

Il meccanismo con cui avviene la localizzazione del punto da cui iniziare a tagliare è lo stesso di quello tradizionale (di Crispr-Cas9). Tuttavia in questo caso il taglio è continuo e dunque più esteso: si arriva a eliminare anche a 100 kilobasi, dove il kilobase è un’unità di misura utilizzata per gli acidi nucleici (mille coppie di nucleotidi della doppia elica di dna), un risultato difficilmente raggiunto con Crispr-Cas9. In questo modo, Crispr-Cas3 permetterebbe una potenza superiore di taglio e potrebbe penetrare di più nel genoma rispetto a Crispr-Cas9, secondo gli autori del paper.

I risultati di oggi

Per la prima volta gli scienziati sono riusciti infatti a rimuovere 100 kilobasi, in cellule staminali embrionali umane e in un altro tipo di cellula, chiamata HAP1 e impiegata nella ricerca genetica e biomedica.

Le prospettive aperte riguardano il taglio di parti che non dovrebbero esserci, come ad esempio virus nel caso di malattie virali. “I nostri strumenti”, spiega Ailong Ke, docente di biologia molecolare e genetica , “possono essere realizzati al fine di colpire i virus in maniera davvero mirata e poi cancellarli molto efficientemente”. In modo che possano fornire un trattamento contro queste patologie. Questi risultati mettono in luce la potenziale utilità della tecnica, si legge nel paper, per manipolazioni del genoma a lunga distanza.

Ora i ricercatori stanno affinando il metodo e cercano di capire come controllare esattamente la lunghezza del taglio e l’eliminazione del dna. “Ancora non possiamo definire con esattezza i confini del taglio”, aggiunge Ke, “e questo è un limite quando si tratta di strumenti terapeutici”.

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